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FDA授予酶替代療法RVT-801治療法韋爾病的孤兒藥資格

2019/4/1 11:20:03

 Enzyvant是一家專注開發創新性療法治療罕見病的生物醫藥公司。近日,該公司宣布,美國食品和藥物管理局(FDA)已授予RVT-801罕見兒科疾病資格和快速通道資格。在美國和歐盟,RVT-801之前還被授予了孤兒藥資格。RVT-801是一種實驗性酶替代療法(ERT),目前處于臨床前開發階段,開發用于法韋爾?。‵arber disease)的治療,這是一種罕見的溶酶體貯積癥,可引起全身各種癥狀,鑒尚無批準的治療方法。

  FDA的罕見兒科疾病資格認定授予那些開發用于影響美國18歲或18歲以下兒童且患病人數在20萬以下的嚴重或危及生命疾病的藥物。如果RVT-801的生物制劑許可申請(BLA)獲得了批準,Enzyvant公司將有資格獲得一張優先審查憑證(PRV)。

  快速通道資格認定旨在加速針對嚴重疾病的藥物開發和快速審查,以解決關鍵領域嚴重未獲滿足的醫療需求。實驗性藥物獲得快速通道資格,意味著藥企在研發階段可以與FDA進行更頻繁的互動,在提交上市申請后也可能會獲得FDA的優先審查。

  RVT-801是一種重組人酸性神經酰胺酶(rhAC),作為一種潛在的酶替代療法治療酸性神經酰胺酶缺乏癥,表現為法韋爾病。在法韋爾病小鼠模型中,RVT-801被證明具有生物活性,減少了神經酰胺的積累和相關組織炎癥。

  法韋爾?。‵arber disease)是一種罕見、并被認為顯著診斷不足的疾病,患者往往誤診為少年特發性關節炎。這種疾病是由ASAH1基因突變引起的,導致酸性神經酰胺酶(一種重要的溶酶體酶)缺乏。這種缺陷導致神經酰胺在細胞內積聚,神經酰胺具有促炎和促凋亡作用。

  法韋爾病患者通常表現為關節攣縮或關節炎、皮下結節和/或聲音微弱或嘶啞的主要癥狀。更嚴重的癥狀還可能包括由于大腦受累而導致的認知發育受損,以及對肺、肝和骨骼的影響(骨溶解)。該病通常在兒童早期發病,但也可能在生命后期發病。

  原文出處:Enzyvant's Investigational Farber Disease Enzyme Replacement Therapy, RVT-801, Receives FDA Fast Track and Rare Pediatric Disease Designations